Máy bơm tim cấy ghép mang lại hy vọng cho trẻ em đang chờ ghép tim

Một máy bơm tim cấy ghép nhỏ có thể giúp trẻ em chờ ghép tim tại nhà thay vì phải ở bệnh viện đã cho thấy kết quả tốt trong thử nghiệm lâm sàng giai đoạn đầu.

Máy bơm, một loại liệu pháp hỗ trợ tâm thất mới, hay VAT, thiết bị, được phẫu thuật gắn vào tim để tăng cường chức năng bơm máu ở những người bị suy tim, giúp tiết kiệm thời gian để tìm tim hiến tặng. Máy bơm mới có thể lấp đầy khoảng trống quan trọng trong việc chăm sóc ghép tim nhi khoa.

Trong một nghiên cứu đánh giá khả năng của bảy trẻ em được bơm mới để hỗ trợ tim yếu của chúng, sáu trẻ cuối cùng đã được ghép tim và tim của một trẻ đã phục hồi, khiến việc ghép tim trở nên không cần thiết. Kết quả được công bố trên Tạp chí Ghép tim và Phổi. Nghiên cứu do Trường Y khoa Stanford dẫn đầu và có sự tham gia của một số trung tâm y tế tại Hoa Kỳ.

Nếu kết quả ban đầu được xác nhận trong một nghiên cứu lớn hơn về thiết bị này, việc chờ đợi để được ghép tim có thể trở nên dễ dàng hơn đối với trẻ nhỏ và gia đình của các em. Máy bơm mới, được gọi là Thiết bị hỗ trợ tâm thất Jarvik 2015, lớn hơn một chút so với pin AA và có thể được cấy ghép cho trẻ em chỉ nặng 18 pound. Khi máy bơm được cấy ghép, trẻ em có thể thực hiện nhiều hoạt động bình thường trong khi chờ ghép tim.

Ngược lại, thiết bị hỗ trợ tâm thất duy nhất có sẵn để hỗ trợ trẻ nhỏ bị suy tim, một máy bơm có tên là Berlin Heart, không được cấy ghép; nó có kích thước bằng một chiếc vali lớn. Nó nặng từ 60 đến 200 pound, tùy thuộc vào kiểu máy, và được gắn vào trẻ bằng hai ống thông gần bằng vòi nước tưới vườn.

Berlin Heart cũng có nguy cơ đột quỵ khá cao và hầu hết các trường hợp đều phải nhập viện, nghĩa là trẻ em thường phải nằm viện nhiều tháng để chờ tim hiến tặng. Do đó, gánh nặng đối với trẻ em chờ ghép tim cao hơn nhiều so với người lớn có máy bơm tim, những người thường được xuất viện với chẩn đoán tương tự.

Tiến sĩ Christopher Almond, tác giả chính của nghiên cứu, bác sĩ tim mạch nhi khoa và giáo sư nhi khoa tại Trường Y Stanford, cho biết: "Mặc dù chúng ta vô cùng biết ơn Berlin Heart, một thiết bị cứu sinh, nhưng các thiết bị hỗ trợ tâm thất cho người lớn vẫn được cải thiện qua từng thập kỷ và trong nhi khoa, chúng ta đang sử dụng công nghệ từ những năm 1960".

Almond lưu ý rằng các thiết bị hỗ trợ tâm thất cấy ghép đã có sẵn cho người lớn trong hơn 40 năm. Những thiết bị này không chỉ vừa vặn bên trong ngực bệnh nhân mà còn an toàn hơn và dễ sử dụng hơn các thiết bị bên ngoài như Berlin Heart. Bệnh nhân có thể sống ở nhà, đi làm hoặc đi học, đi bộ và đạp xe.

Sự chậm trễ trong công nghệ nhi khoa là một vấn đề đối với các thiết bị khác được thiết kế để giúp trẻ em mắc bệnh tim và đối với nhi khoa nói chung, Almond lưu ý. "Có một sự chênh lệch lớn trong các công nghệ y tế dành cho trẻ em và người lớn, đây là một vấn đề sức khỏe cộng đồng quan trọng mà thị trường đang cố gắng giải quyết vì các tình trạng như suy tim rất hiếm gặp ở trẻ em", ông nói.

Tác giả chính của nghiên cứu này là Tiến sĩ William Male, trưởng khoa tim mạch tại Trung tâm chăm sóc sức khỏe trẻ em Atlanta.

Trẻ em ít hơn nhiều so với người lớn cần ghép tim, khiến các công ty y tế không có nhiều động lực để phát triển máy bơm thu nhỏ cho trẻ em. Nhưng việc thiếu thiết bị hỗ trợ tâm thất nhỏ cho trẻ em gây áp lực lên hệ thống y tế, vì trẻ em được chỉ định đến Berlin Heart phải trả hóa đơn y tế lớn và có thể chiếm giường bệnh trong các đơn vị chăm sóc tim mạch chuyên khoa trong nhiều tháng, có khả năng làm giảm khả năng cung cấp giường bệnh cho những bệnh nhân khác.

Kết quả ban đầu đầy hứa hẹn

Thử nghiệm Thiết bị hỗ trợ tâm thất Jarvik năm 2015 bao gồm bảy trẻ em bị suy tim tâm thu. Tình trạng này ảnh hưởng đến buồng bơm lớn nhất của tim, tâm thất trái, nơi bơm máu từ tim đến các bộ phận còn lại của cơ thể. Ở sáu trẻ em, suy tim tâm thu là do một tình trạng gọi là bệnh cơ tim giãn, trong đó cơ tim to ra và yếu đi và không bơm máu đúng cách. Tim của một trẻ bị suy yếu do block tim hoàn toàn (suy tim do điện) do bệnh lupus, một bệnh tự miễn. Tất cả trẻ em trong thử nghiệm đều nằm trong danh sách chờ ghép tim.

Mỗi trẻ đều được cấy ghép một thiết bị Jarvik 2015 bằng phẫu thuật vào tâm thất trái, buồng bơm lớn nhất của tim. Đồng thời, mỗi trẻ được cho dùng thuốc để ngăn ngừa cục máu đông và giảm nguy cơ đột quỵ. Trẻ em từ 8 tháng đến 7 tuổi khi được cấy máy bơm và nặng từ 18 đến 44 pound. Máy bơm có thể được sử dụng cho trẻ em nặng tới 66 pound.

Nếu loại máy bơm mới này được các cơ quan quản lý y tế chấp thuận, các bác sĩ ước tính rằng mỗi năm sẽ có khoảng 200 đến 400 trẻ em trên toàn thế giới có thể sử dụng loại máy này.

Thử nghiệm đánh giá xem máy bơm có thể hỗ trợ bệnh nhân trong ít nhất 30 ngày mà không ngừng hoạt động hoặc gây ra đột quỵ nghiêm trọng hay không. Các nhà nghiên cứu cũng thu thập dữ liệu sơ bộ về tính an toàn và hiệu quả để giúp họ thiết kế một thử nghiệm quan trọng, lớn hơn để có thể được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA) chấp thuận.

Mặc dù máy bơm ban đầu được thiết kế để trẻ em có thể chờ ở nhà để được ghép tim, nhưng khi tham gia thử nghiệm lâm sàng, những người tham gia vẫn ở lại bệnh viện để theo dõi cho đến khi được ghép tim hoặc hồi phục. Các nhà nghiên cứu đã theo dõi huyết áp của những người tham gia, một chỉ số về nguy cơ hình thành cục máu đông và đột quỵ; đo nồng độ hemoglobin để xem máy bơm có phá hủy các tế bào hồng cầu hay không; và theo dõi các biến chứng khác của bệnh nhân.

Thời gian trung bình trẻ em sử dụng máy bơm là 149 ngày. Sáu trẻ đã được ghép tim và một trẻ đã hồi phục.

Một số trẻ em đã gặp biến chứng với máy bơm mới. Một trẻ có tim đã hồi phục đã bị đột quỵ do thiếu máu cục bộ (do cục máu đông) khi tim đủ khỏe để cạnh tranh với máy bơm. Máy bơm đã được tháo ra, và đứa trẻ tiếp tục hồi phục và sống sót một năm sau đó. Một bệnh nhân khác bị suy tim phải và đã được chuyển sang máy bơm Berlin Heart trong khi chờ ghép tim.

Đối với hầu hết bệnh nhân, các biến chứng đều có thể kiểm soát được và nhìn chung phù hợp với mong đợi của bác sĩ khi trẻ được kết nối với máy bơm tim Berlin Heart.

Các bảng câu hỏi về chất lượng cuộc sống cho thấy hầu hết trẻ em không bị làm phiền bởi thiết bị, không cảm thấy đau đớn vì nó và có thể tham gia vào hầu hết các hoạt động vui chơi. Một gia đình báo cáo rằng đứa con mới biết đi của họ được bơm có thể duy trì khả năng vận động tốt hơn nhiều so với anh trai của mình, người trước đây được hỗ trợ bởi bơm Berlin Heart.

Đã lên kế hoạch thử nghiệm lớn hơn Viện Y tế Quốc gia đã cấp kinh phí cho một thử nghiệm mở rộng, cho phép các nhà nghiên cứu kiểm tra thêm tính hữu ích của máy bơm mới và thu thập dữ liệu để trình lên FDA phê duyệt. Giai đoạn tiếp theo của nghiên cứu bắt đầu ngay bây giờ; các nhà nghiên cứu có kế hoạch ghi danh bệnh nhân đầu tiên vào cuối năm 2024. Nhóm nghiên cứu có kế hoạch ghi danh 22 người tham gia tại 14 trung tâm y tế tại Hoa Kỳ và hai địa điểm ở Châu Âu.

"Chúng tôi rất vui mừng khi bắt đầu giai đoạn tiếp theo của nghiên cứu", Almond cho biết. "Chúng tôi đã vượt qua một số thách thức để đưa công trình đến thời điểm này và thật thú vị khi có thể có những lựa chọn tốt hơn cho trẻ em bị suy tim giai đoạn cuối cần một máy bơm đóng vai trò như một cầu nối để ghép tim".