Một phương pháp tiếp cận mới đầy hứa hẹn trong việc điều trị chứng mất trí trán thái dương trong các thử nghiệm tiền lâm sàng

Sa sút trí tuệ trán thái dương là một bệnh não không thể chữa khỏi gây mất trí nhớ, rối loạn ngôn ngữ và thay đổi tính cách. Trong 5-12% trường hợp, bệnh khởi phát do giảm nồng độ progranulin. Thiếu hụt protein này dẫn đến rối loạn phân hủy protein, gây ra sự tích tụ các protein độc hại không hòa tan. Đến lượt mình, điều này dẫn đến viêm não, chết tế bào thần kinh và suy giảm chức năng đáng kể của hệ thần kinh trung ương.

Sa sút trí tuệ trán thái dương được di truyền ở 40% các trường hợp: người mang đột biến gen tương ứng chắc chắn sẽ mắc bệnh. Các nhà nghiên cứu từ Khoa Y LMU và Trung tâm Bệnh thoái hóa thần kinh Đức (DZNE), hợp tác chặt chẽ với Denali Therapeutics từ San Francisco, đã phát triển một phương pháp điều trị mới để thay thế protein bị thiếu trong não. Họ đã công bố kết quả của mình trên tạp chí Science Translational Medicine.

Phương pháp điều trị

"Chúng tôi đã đưa gen progranulin vào bộ gen của virus", Tiến sĩ Anja Capel, một nhà nghiên cứu cao cấp tại Trung tâm Y sinh LMU và là một trong những tác giả chính của bài báo giải thích. Sau đó, nhóm nghiên cứu đã tiêm các loại virus đã biến đổi vào máu của các mô hình chuột. "Virus nhắm vào các tế bào gan, bắt đầu sản xuất progranulin với số lượng lớn và tiết vào máu".

Do đó, phương pháp này tránh được việc đưa virus trực tiếp vào não, gây ra nguy cơ gây ra các tác dụng phụ nghiêm trọng.

Để phương pháp tiếp cận ngoại vi này có hiệu quả, các nhà nghiên cứu đã sử dụng một mẹo để vượt qua hàng rào máu não, vốn thường chặn sự trao đổi các phân tử sinh học giữa máu và não. Một "con thoi não" đặc biệt do Denali Therapeutics phát triển cho phép các chất được vận chuyển hiệu quả qua hàng rào này.

Giảm đáng kể các triệu chứng ở mô hình chuột

"Sau một lần tiêm virus, chúng tôi đã kiểm tra xem các triệu chứng có giảm đi không", Giáo sư Dominique Paquette từ Viện nghiên cứu đột quỵ và chứng mất trí nhớ (ISD), một tác giả chính khác và là thành viên của nhóm nghiên cứu xuất sắc SyNergy, cho biết. Hóa ra là các rối loạn trong quá trình phân hủy protein, sự tích tụ của các protein độc hại không hòa tan, tình trạng viêm não, rối loạn vận động và chết tế bào thần kinh đã giảm đáng kể. "Bước tiếp theo là nghiên cứu xem liệu phương pháp này có thể được chuyển giao cho con người bằng cách sử dụng các mô hình tế bào gốc hay không". Ở đây, cũng quan sát thấy sự giảm đáng kể các triệu chứng bệnh. Do đó, các nhà nghiên cứu đã chứng minh rằng các dạng chứng mất trí nhớ trán thái dương dựa trên tình trạng mất một phần progranulin có thể được điều trị trong các thử nghiệm tiền lâm sàng bằng liệu pháp thay thế.

Tầm quan trọng của sự hợp tác liên ngành

Nghiên cứu toàn diện, đa ngành như vậy chỉ có thể thực hiện được trong một nhóm. "Tôi rất vui vì cụm nghiên cứu xuất sắc SyNergy của chúng tôi mang đến cho chúng tôi những cơ hội độc đáo về mặt này. Đồng thời, nghiên cứu này nhấn mạnh tầm quan trọng của việc tăng cường hợp tác với các công ty công nghệ sinh học hàng đầu để chúng tôi có thể triển khai nghiên cứu của mình vào thực hành lâm sàng nhanh nhất có thể vì lợi ích của bệnh nhân", Giáo sư Christian Haass từ Trung tâm Y sinh LMU, một trong những nhà nghiên cứu hàng đầu và là người phát ngôn của SyNergy cho biết.