Các thử nghiệm lâm sàng trong ung thư: Tại sao bệnh nhân sẵn sàng tham gia nhưng hiếm khi có cơ hội

Hầu hết người dân Mỹ đều tích cực tham gia các thử nghiệm lâm sàng về ung thư, và khi bác sĩ thực sự đề xuất, hơn một nửa số bệnh nhân đồng ý. Tuy nhiên, chỉ có 7–8% người trưởng thành thực sự tham gia thử nghiệm, chủ yếu là do không có phác đồ điều trị phù hợp tại địa phương, và nếu có thì cũng chỉ đáp ứng được khoảng một phần tư số bệnh nhân. Thông điệp rất đơn giản và mạnh mẽ: vấn đề then chốt là khả năng tiếp cận, chứ không phải là “sự ngần ngại của bệnh nhân”, và chắc chắn không phải là “sự ngờ vực của bệnh nhân”.

Dưới đây là phân tích về một bài bình luận gần đây trên JAMA Network Open (Joseph M. Unger, 2025): chính xác thì điều gì đang ngăn cản việc này, tại sao nó không công bằng và không hiệu quả, và những gì có thể được thực hiện ngay bây giờ.

Tại sao sự tham gia lại quan trọng đến vậy

Thử nghiệm lâm sàng là cầu nối giữa khoa học phòng thí nghiệm và y học thực tế. Nghiên cứu hôm nay là tiêu chuẩn chăm sóc của ngày mai. Điều này đặc biệt quan trọng đối với ung thư học: các loại thuốc và phối hợp mới xuất hiện rất nhanh, nhưng cần thời gian để chúng đến được phòng khám "thông thường". Việc tham gia mang lại cho bệnh nhân:

• tiếp cận những phương pháp tiếp cận mới nhất dưới sự giám sát của một nhóm chuyên gia,
• giám sát chặt chẽ và giám sát có cấu trúc,
• một cơ hội để tác động đến việc điều trị cho bệnh nhân trong tương lai.

Và tập hợp càng mang tính đại diện thì bác sĩ càng tự tin hơn khi áp dụng kết quả cho tất cả các nhóm bệnh nhân—bất kể chủng tộc, thu nhập hay nơi cư trú.

Nơi 90% người tham gia tiềm năng bị lạc

Các phân tích trong vài năm qua đều vẽ nên một bức tranh tương tự:

1. Không có quy trình xét nghiệm tại chỗ.
Đối với khoảng 56% bệnh nhân, đơn giản là bệnh viện của họ không có xét nghiệm phù hợp. Đây không phải là sự "từ chối" của bệnh nhân — mà là không có cơ hội nào để bắt đầu một cuộc trò chuyện.

2. Tiêu chí tuyển chọn nghiêm ngặt
Trong số những người có phác đồ điều trị, khoảng 22–23% không phù hợp (do tuổi tác, bệnh lý đi kèm, liệu pháp điều trị trước đó, kết quả xét nghiệm, v.v.). Đây là “bộ lọc” thứ hai loại bỏ một phần tư.

3. Và nếu họ nói, mọi người sẽ đồng ý.
Khi một bác sĩ thực sự đề nghị tham gia, 55-61% bệnh nhân đồng ý. Và điều này đúng với mọi nhóm chủng tộc và sắc tộc: không có sự khác biệt nào về mức độ sẵn lòng tham gia được tìm thấy trong dữ liệu hiện tại giữa bệnh nhân da đen, da trắng, gốc Tây Ban Nha và châu Á.
Vì vậy, quan điểm cho rằng "bệnh nhân thiểu số không muốn tham gia nghiên cứu vì họ không tin tưởng" là một quan niệm sai lầm. Một câu trả lời trung thực hơn nhiều là họ ít có khả năng được đề nghị tham gia vì các thử nghiệm công nghiệp quy mô lớn thường được đặt tại các trung tâm học thuật lớn, xa xôi và bất tiện, và không có đường tiếp cận "tại địa phương".

Tại sao đây cũng là vấn đề công lý?

Khoảng cách sống sót sau ung thư vú giữa phụ nữ da đen và da trắng tại Hoa Kỳ là một thực tế khó thay đổi. Nếu các thử nghiệm lâm sàng là cánh cổng dẫn đến các phương pháp điều trị tiên tiến, thì việc tiếp cận không bình đẳng đồng nghĩa với việc không có cơ hội bình đẳng để tiếp cận các phương pháp điều trị tốt hơn ngay bây giờ, chứ không chỉ "một ngày nào đó". Tuyển sinh bao trùm không chỉ là về "khoa học"; mà còn là về cơ hội bình đẳng trong cuộc sống.

Các nút thắt của hệ thống - và cách giải quyết

Sau đây là các đòn bẩy cụ thể có hiệu quả (và đã được triển khai một phần ở nhiều quốc gia và trung tâm):

1) Mở rộng phạm vi nghiên cứu

• Quan hệ đối tác giữa các trung tâm học thuật và phòng khám khu vực/bệnh viện.
• Giao thức mạng: một trung tâm nghiên cứu, nhiều “nan hoa”—vệ tinh.
• Các yếu tố “phi tập trung”: thăm khám tại nhà, y tá lưu động, lấy mẫu tại phòng xét nghiệm địa phương.

2) Làm mềm và “nhân bản hóa” các tiêu chí

• Xem xét lại các trường hợp loại trừ “tự động” (creatinin giảm nhẹ, bệnh đi kèm được kiểm soát, HIV với tải lượng vi-rút được ức chế, v.v.).
• Bao gồm cả người cao tuổi, người có bệnh lý nền - những người thực sự gặp phải tại phòng khám.

3) Đảm bảo sự tham gia có thể thực hiện được về mặt hậu cần

• Vận chuyển, đỗ xe, chăm sóc trẻ em, bồi thường thời gian.
• Khám bệnh linh hoạt (buổi tối/cuối tuần), tư vấn qua điện thoại.
• Người dẫn đường (người dẫn đường bệnh nhân) giúp bạn định hướng toàn bộ lộ trình.

4) Xóa bỏ rào cản tài chính tiềm ẩn

• Bảo hiểm chi trả minh bạch chi phí chăm sóc sức khỏe thường xuyên.
• Bồi thường rõ ràng cho những chi phí phát sinh ngoài dự kiến của người tham gia.

5) Nói ngôn ngữ của bệnh nhân

• Tài liệu và sự đồng ý bằng ngôn ngữ dễ hiểu, phù hợp với văn hóa.
• Vai trò của cộng đồng: những người dẫn dắt dư luận, tổ chức bệnh nhân, những câu chuyện có thật của những người tham gia.

6) Làm cho các bài kiểm tra trở nên “thực tế” hơn

• Thiết kế thực dụng (giảm thiểu các chuyến thăm và thủ tục không cần thiết).
• Sử dụng sổ đăng ký điện tử và phân bổ ngẫu nhiên "theo luồng" (thử nghiệm dựa trên sổ đăng ký).
• Kết quả lâm sàng thực tế (chất lượng cuộc sống, thời gian chuyển sang phác đồ tiếp theo), không chỉ là phương pháp thay thế.

“Nếu mọi người vẫn không đi thì sao?” — Họ vẫn đi!

Hai sự thật quan trọng cần nhớ:

• Bệnh nhân đã sẵn sàng. Nếu bác sĩ đề nghị, hơn một nửa sẽ đồng ý.
• Có đủ ý chí tham gia cho tất cả các nhóm. Khoảng cách trong tuyển dụng trong các nghiên cứu "chủ chốt" trong ngành (ví dụ, tỷ lệ người tham gia da đen là ~3% với dự kiến ~14%) được giải thích bởi cơ cấu tiếp cận, chứ không phải do "sự không sẵn lòng".

Điều này có ý nghĩa gì đối với bệnh nhân và gia đình - các bước thực tế

• Hãy hỏi trực tiếp bác sĩ xem có xét nghiệm nào dành cho bạn không (tại địa phương và các trung tâm gần đó).
• Yêu cầu liên hệ với điều phối viên nghiên cứu hoặc người dẫn đường.
• Tìm hiểu những khoản chi phí nào được hoàn trả và cách sắp xếp phương tiện đi lại/tham quan truyền hình.
• Nếu các tiêu chí có vẻ "không ổn", hãy yêu cầu bác sĩ kiểm tra phiên bản cập nhật của giao thức: các tiêu chí thường được nới lỏng trong quá trình tuyển dụng.
• Kiểm tra với các cơ quan đăng ký có uy tín (thông qua bác sĩ của bạn): đôi khi có những nghiên cứu quan sát ít tốn kém về nguồn lực hơn hoặc những nghiên cứu có tần suất thăm khám không thường xuyên.

Bức tranh toàn cảnh: Làm thế nào để bắt đầu một chu kỳ đức hạnh

Tính bao trùm → tin tưởng hơn → sự tham gia cao hơn → kết quả nhanh hơn và chính xác hơn → phương pháp điều trị dễ tiếp cận và hiệu quả → niềm tin thậm chí còn cao hơn. Chu trình này đã hoạt động khi hệ thống được xây dựng lại để phù hợp với bệnh nhân, chứ không phải ngược lại.

Tóm lại: trở ngại số một chính là thiếu cơ hội. Hãy trao cho bệnh nhân một cơ hội thực sự, và họ thường sẽ nắm bắt nó. Vì vậy, các bác sĩ, nhà quản lý, nhà tài trợ và cơ quan quản lý cần mở rộng khả năng tiếp cận, đơn giản hóa lộ trình và tạo điều kiện thuận lợi, an toàn cho nhiều đối tượng tham gia. Đó là cách chúng ta có thể nhanh chóng tiếp cận các phương pháp điều trị mới, được kiểm chứng kỹ lưỡng - cho tất cả mọi người.