Tất cả nội dung của iLive đều được xem xét về mặt y tế hoặc được kiểm tra thực tế để đảm bảo độ chính xác thực tế nhất có thể.
Chúng tôi có các hướng dẫn tìm nguồn cung ứng nghiêm ngặt và chỉ liên kết đến các trang web truyền thông có uy tín, các tổ chức nghiên cứu học thuật và, bất cứ khi nào có thể, các nghiên cứu đã được xem xét về mặt y tế. Lưu ý rằng các số trong ngoặc đơn ([1], [2], v.v.) là các liên kết có thể nhấp vào các nghiên cứu này.
Nếu bạn cảm thấy rằng bất kỳ nội dung nào của chúng tôi không chính xác, lỗi thời hoặc có thể nghi ngờ, vui lòng chọn nội dung đó và nhấn Ctrl + Enter.
Obe-cel chứng minh hiệu quả cao và an toàn trong điều trị bệnh bạch cầu
Đánh giá lần cuối: 03.07.2025
Một nghiên cứu được công bố trên Tạp chí Y học New England đã chứng minh rằng liệu pháp tế bào T CAR mới obecabtagene autoleucel (obe-cel) có hiệu quả cao trong điều trị bệnh nhân mắc bệnh bạch cầu lymphoblastic cấp tính tế bào B dương tính với CD19 tái phát hoặc kháng thuốc (B-ALL). Hầu hết bệnh nhân không cần ghép tế bào gốc (SCT) sau khi điều trị.
Kết quả chính của nghiên cứu
- Tỷ lệ đáp ứng chung: 76,6% trong 127 bệnh nhân được đánh giá.
- Thoái lui hoàn toàn: đạt được ở 55,3% bệnh nhân.
- Thời gian sống sót không có biến cố trung bình (EFS): 11,9 tháng.
- Tỷ lệ sống sót không có biến cố nào sau 6 tháng: 65,4%.
- Tỷ lệ sống sót không có biến cố nào sau 12 tháng: 49,5%.
- Thời gian sống sót chung trung bình (OS): 15,6 tháng.
- Hệ điều hành 6 tháng: 80,3%.
- Hệ điều hành 12 tháng: 61,1%.
Chi tiết nghiên cứu và phê duyệt của FDA
Dựa trên những dữ liệu này, vào tháng 11 năm 2024, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt obe-cel để điều trị cho người lớn bị B-ALL tái phát hoặc kháng thuốc.
Nghiên cứu FELIX đa trung tâm quốc tế bao gồm 127 bệnh nhân trưởng thành với độ tuổi trung bình là 47. Trước khi truyền obe-cel, bệnh nhân đã trải qua quá trình làm giảm lympho để tạo ra "không gian trống" cho liệu pháp tế bào T CAR.
- Dân số nghiên cứu: 74% người da trắng, 12,6% người châu Á, 1,6% người da đen và 11,8% không rõ chủng tộc.
- Độc tính: Đã quan sát thấy mức độ thấp của hội chứng giải phóng cytokine (CRS) và độc tính thần kinh, đặc trưng của liệu pháp CAR T. CRS cấp độ 3 trở lên xảy ra ở ba bệnh nhân và độc tính thần kinh xảy ra ở chín bệnh nhân.
Kết quả và hiệu quả lâu dài
Trong số 99 bệnh nhân đáp ứng với obe-cel, chỉ có 18 người được ghép tế bào gốc, nhưng không thấy sự khác biệt về EFS hoặc OS giữa nhóm này và những bệnh nhân không có SCT, điều này khẳng định tính bền vững của đáp ứng với liệu pháp.
- Loại bỏ bệnh tối thiểu còn sót lại (MRD):
- 68 bệnh nhân có nguy cơ cao (hơn 5% tế bào nguyên bào trong tủy xương) đã đạt được sự thuyên giảm hoàn toàn.
- 58 trong số 62 bệnh nhân có dữ liệu MRD đã trở nên âm tính với MRD sau khi truyền obe-cel.
Kết luận và ứng dụng trong tương lai
Nghiên cứu cho thấy obe-cel cung cấp hiệu quả mạnh mẽ và bền vững trong điều trị B-ALL với độc tính tối thiểu. Một bài thuyết trình sắp tới tại cuộc họp thường niên của Hiệp hội Huyết học Hoa Kỳ (ASH) sẽ làm nổi bật thêm mối tương quan giữa độ sâu của thuyên giảm MRD âm tính và kết quả lâm sàng.
Giáo sư Elias Jabbour, nhà nghiên cứu chính của nghiên cứu tại Hoa Kỳ, cho biết: "Những kết quả này xác nhận rằng obe-cel đang trở thành phương pháp chăm sóc tiêu chuẩn cho những bệnh nhân mắc bệnh B-ALL tái phát".
Ý nghĩa đối với thực hành lâm sàng
Obecabtagene autoleucel mở ra những lựa chọn mới cho những bệnh nhân có phương pháp điều trị hạn chế, giúp cải thiện chất lượng cuộc sống và tuổi thọ của họ.