Một phương pháp phục hồi thị lực mới đã xuất hiện

Các nhà sinh học đã thành công trong việc đưa gen của chất protein nhạy cảm với ánh sáng MCO1 vào tế bào thần kinh võng mạc của loài gặm nhấm bị mất thị lực.

Các nhà nghiên cứu đã đưa gen này vào một vật thể có virus và đưa nó vào cơ quan thị giác của những con chuột bị viêm võng mạc sắc tố . Chất protein mới không gây ra phản ứng viêm và các loài gặm nhấm đã vượt qua thành công các bài kiểm tra trực quan.

Trong quá trình cảm nhận hình ảnh mà mắt thường nhìn thấy, các chùm ánh sáng được hội tụ trong khu vực của võng mạc, được trang bị các cơ quan thụ cảm ánh sáng - các tế bào hình nón và hình que nổi tiếng. Các thụ thể chứa protein cảm quang opsin, phản ứng với thông lượng photon và tạo ra xung thần kinh trong cơ quan thụ cảm. Xung động được truyền đến các tế bào thần kinh lưỡng cực của võng mạc, sau đó nó được gửi đến não.

Nhưng sơ đồ như vậy không phải lúc nào cũng hoạt động: ở những bệnh nhân bị viêm võng mạc sắc tố (có khoảng 1,5 triệu người trong số họ trên thế giới), các thụ thể ánh sáng mất khả năng phản ứng với ánh sáng, điều này có liên quan đến những thay đổi trong gen của opsin cảm quang. Bệnh lý di truyền này gây ra suy giảm nghiêm trọng chức năng thị giác, có thể mất thị lực hoàn toàn.

Điều trị bằng thuốc cho bệnh viêm võng mạc sắc tố rất phức tạp và không liên quan đến việc phục hồi mà chỉ bảo tồn khả năng hoạt động của các thụ thể còn sót lại. Ví dụ, các chế phẩm retinol acetate được sử dụng tích cực. Chỉ cần can thiệp phẫu thuật phức tạp và tốn kém là có thể phục hồi thị lực. Tuy nhiên, cách đây không lâu, kỹ thuật di truyền quang học đã đi vào thực tế: các chuyên gia nhúng các chất protein cảm quang trực tiếp vào các tế bào thần kinh của võng mạc, và sau đó chúng bắt đầu phản ứng với dòng ánh sáng. Nhưng trước nghiên cứu hiện tại, chỉ có thể nhận được phản hồi từ các tế bào biến đổi gen sau một hiệu ứng tín hiệu mạnh mẽ.

Các nhà khoa học đã tiêm một chất vào các tế bào thần kinh lưỡng cực phản ứng với ánh sáng ban ngày. Một đoạn DNA được tạo ra để làm nổi bật opsin, sau đó được đưa vào một hạt virut đã mất khả năng gây bệnh: mục đích của nó là phân phối và đóng gói thành một cấu trúc di truyền. Hạt này được tiêm vào mắt của một loài gặm nhấm bị bệnh: đoạn DNA được tích hợp vào các tế bào thần kinh của võng mạc . Dưới sự kiểm soát của kính hiển vi, các nhà khoa học nhận thấy rằng các gen đã đạt đến giới hạn hoạt động trong 4 tuần, sau đó mức độ ổn định. Để kiểm tra chất lượng thị lực sau khi làm thủ thuật, các loài gặm nhấm được giao nhiệm vụ: tìm một hòn đảo khô được chiếu sáng giữa mặt nước trong khi ở trong bóng tối. Thí nghiệm chứng minh rằng thị lực của chuột thực sự cải thiện đáng kể sớm nhất là 4-8 tuần sau khi thao tác.

Rất có thể liệu pháp gen đã phát triển của võng mạc loài gặm nhấm, sau một số thử nghiệm khác, sẽ bắt đầu được điều chỉnh để điều trị cho con người. Nếu điều này xảy ra, thì sẽ không cần phải can thiệp phẫu thuật đắt tiền, để kết nối các thiết bị đặc biệt để khuếch đại tín hiệu hình ảnh. Chỉ một hoặc nhiều lần tiêm chất protein sẽ được yêu cầu.

Đọc thêm về nghiên cứu trên tạp chí Gene Therapy, cũng như trên trang Nature.