FDA chấp thuận liệu pháp mới cho bệnh nhân u thần kinh đệm lần đầu tiên sau nhiều thập kỷ

Vorasidenib đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) chấp thuận cho những bệnh nhân mắc bệnh u thần kinh đệm độ 2 có đột biến IDH1 hoặc IDH2.

Dựa trên dữ liệu từ thử nghiệm lâm sàng INDIGO, một thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên, mù đôi, giai đoạn III toàn cầu, vorasidenib đã tăng gấp đôi thời gian sống không tiến triển và trì hoãn nhu cầu điều trị bằng xạ trị và hóa trị ở những bệnh nhân bị u thần kinh đệm đột biến IDH cấp độ 2 sau phẫu thuật cắt bỏ khối u. INDIGO là thử nghiệm lâm sàng giai đoạn III đầu tiên về liệu pháp nhắm mục tiêu cho u thần kinh đệm đột biến IDH.

"Nghiên cứu INDIGO cho thấy chất ức chế IDH có thể có tác dụng đối với các khối u thần kinh đệm cấp thấp có đột biến IDH", Patrick Wen, MD, giám đốc Trung tâm Ung thư thần kinh tại Viện Ung thư Dana-Farber và là một trong ba chủ tịch của nghiên cứu cho biết. "Loại thuốc cuối cùng được chấp thuận cho các khối u thần kinh đệm cấp thấp đã được chấp thuận vào năm 1999, vì vậy đây sẽ là loại thuốc mới đầu tiên sau một thời gian dài".

U thần kinh đệm cấp độ 2 là khối u não không thể chữa khỏi. Đột biến IDH được tìm thấy ở phần lớn các khối u thần kinh đệm cấp độ thấp.

Một lợi ích chính của liệu pháp vorasidenib là nó có thể trì hoãn nhu cầu xạ trị và hóa trị. Phương pháp điều trị hiện tại bao gồm phẫu thuật sau đó là xạ trị và hóa trị. Xạ trị và hóa trị là những phương pháp điều trị hiệu quả, nhưng sau nhiều năm điều trị, bệnh nhân bắt đầu gặp phải các dấu hiệu rối loạn chức năng nhận thức thường thấy ở những người lớn tuổi hơn nhiều.

"Những bệnh nhân này thường còn trẻ, ở độ tuổi 30 hoặc 40. Nhưng 10 đến 20 năm sau, ngay cả khi khối u của họ đang tiến triển tốt, họ thường có dấu hiệu mất trí sau khi xạ trị và hóa trị", Wen nói. "Nếu loại thuốc này có thể trì hoãn việc bắt đầu các phương pháp điều trị đó, nó có thể trì hoãn tình trạng rối loạn chức năng nhận thức ở bệnh nhân và duy trì chất lượng cuộc sống của họ".

Nghiên cứu INDIGO bao gồm 331 bệnh nhân bị u thần kinh đệm IDH đột biến cấp độ 2 đã phẫu thuật cắt bỏ khối u. Bệnh nhân tham gia nghiên cứu không cần xạ trị hoặc hóa trị ngay lập tức và đang trong thời gian theo dõi. Trong thời gian này, họ được phân ngẫu nhiên để dùng vorasidenib hoặc giả dược.

Bệnh nhân dùng vorasidenib có thời gian sống không tiến triển trung bình là 27,7 tháng, so với 11,1 tháng ở bệnh nhân dùng giả dược. Thời gian đến lần điều trị tiếp theo ở bệnh nhân dùng giả dược là 17,8 tháng.

Ở những bệnh nhân được điều trị bằng vorasidenib, giá trị trung bình chưa được xác định tại thời điểm phân tích mới nhất, vì chỉ có 11,3% trong số những bệnh nhân này đã chuyển sang phương pháp điều trị tiếp theo cho đến nay. Thuốc này cũng có hồ sơ an toàn có thể quản lý được.

"Nghiên cứu không tìm thấy sự khác biệt về chất lượng cuộc sống so với giả dược", Wen nói. "Khả năng dung nạp rất quan trọng vì đây là loại thuốc mà chúng tôi mong đợi mọi người sẽ dùng trong nhiều năm".

Việc chấp thuận mở ra một số lựa chọn mới cho bệnh nhân. Ví dụ, Van đang tiến hành nghiên cứu về vorasidenib kết hợp với liệu pháp miễn dịch và các nghiên cứu kết hợp vorasidenib với xạ trị và hóa trị tiêu chuẩn đang được lên kế hoạch.