Tất cả nội dung của iLive đều được xem xét về mặt y tế hoặc được kiểm tra thực tế để đảm bảo độ chính xác thực tế nhất có thể.
Chúng tôi có các hướng dẫn tìm nguồn cung ứng nghiêm ngặt và chỉ liên kết đến các trang web truyền thông có uy tín, các tổ chức nghiên cứu học thuật và, bất cứ khi nào có thể, các nghiên cứu đã được xem xét về mặt y tế. Lưu ý rằng các số trong ngoặc đơn ([1], [2], v.v.) là các liên kết có thể nhấp vào các nghiên cứu này.
Nếu bạn cảm thấy rằng bất kỳ nội dung nào của chúng tôi không chính xác, lỗi thời hoặc có thể nghi ngờ, vui lòng chọn nội dung đó và nhấn Ctrl + Enter.
Điều trị bệnh u nguyên bào thần kinh đệm đã cho thấy kết quả khả quan
Đánh giá lần cuối: 03.07.2025
Các nhà nghiên cứu tại Trung tâm Ung thư Memorial Sloan Kettering đã xác định được một phân tử nhỏ gọi là gliocidin có khả năng tiêu diệt tế bào glioblastoma mà không gây hại cho tế bào khỏe mạnh. Phát hiện này có thể đưa ra một phương pháp điều trị mới để điều trị khối u não hung hãn này.
Tại sao bệnh u nguyên bào thần kinh đệm lại khó điều trị?
U nguyên bào thần kinh đệm vẫn là một trong những khối u não nguyên phát gây tử vong nhiều nhất. Các phương pháp điều trị hiện tại chỉ làm tăng một chút khả năng sống sót của bệnh nhân. Những thách thức chính:
- Tính không đồng nhất của khối u: U nguyên bào thần kinh đệm bao gồm nhiều loại tế bào, khiến việc nhắm mục tiêu hiệu quả vào tất cả các loại tế bào trở nên khó khăn.
- Một số biến đổi di truyền: Khối u không có mục tiêu thuốc quan trọng.
- Môi trường ức chế miễn dịch: Khối u ức chế phản ứng miễn dịch của cơ thể.
- Hàng rào máu não: Hầu hết các loại thuốc không thể thẩm thấu vào não.
Gliocidin được phát hiện như thế nào?
Trong một nghiên cứu được công bố trên tạp chí Nature với tựa đề "Gliocidin là một tiền chất bắt chước nicotinamide nhắm vào u nguyên bào thần kinh đệm", nhóm nghiên cứu đã tiến hành sàng lọc thông lượng cao hơn 200.000 hợp chất hóa học trên các tế bào u nguyên bào thần kinh đệm ở chuột.
Gliocidin hóa ra là một hợp chất có độc tính chọn lọc đối với tế bào u nguyên bào thần kinh đệm và an toàn cho tế bào khỏe mạnh.
Cơ chế tác dụng của gliocidin
Để làm sáng tỏ cơ chế hoạt động, các nhà nghiên cứu đã sử dụng sàng lọc CRISPR–Cas9 để xác định các gen ảnh hưởng đến hiệu quả của gliocidin đối với glioblastoma. Họ phát hiện ra rằng gliocidin:
- Ngăn chặn enzyme IMP dehydrogenase 2 (IMPDH2), có liên quan đến quá trình tổng hợp nucleotide guanine.
- Điều này dẫn đến:
- Mất cân bằng nucleotide
- Căng thẳng trong quá trình sao chép DNA,
- Cái chết của tế bào khối u.
Glyocidin là một tiền chất được kích hoạt trong cơ thể. Khi được kích hoạt, nó tạo thành một dạng gọi là gliocidin adenine dinucleotide (GAD), liên kết với IMPDH2 và ngăn chặn chức năng của nó.
Hiệu quả trên mô hình chuột
Trong các thí nghiệm trên chuột, gliocidin đã cho thấy khả năng:
- Xuyên qua hàng rào máu não.
- Làm chậm sự phát triển của khối u.
- Kéo dài sự sống.
Kết quả đặc biệt quan trọng đã thu được khi gliocidin được kết hợp với thuốc hóa trị liệu temozolomide (thuốc tăng cường biểu hiện của enzyme NMNAT1, có liên quan đến hoạt hóa gliocidin).
Lợi ích của Gliocidin
- An toàn: Chuột không bị sụt cân, không có thay đổi ở các cơ quan chính hoặc không có vấn đề về hệ thống miễn dịch.
- Hiệu quả cao: Sự kết hợp của gliocidin với temozolomide mang lại sự cải thiện đáng kể về khả năng sống sót.
Phần kết luận
Gliocidin cho thấy tiềm năng là một phương pháp điều trị mới cho bệnh u nguyên bào thần kinh đệm. Các thử nghiệm thành công trên chuột khiến nó trở thành ứng cử viên đầy hứa hẹn cho các thử nghiệm lâm sàng trong tương lai.